百年突破 | 全球首个且唯一FDA获批的延缓1型糖尿病发病的创新药Tzield®获批先行先试,落地博鳌乐城

2024-07-01 10:56   来源: 环球新闻网    阅读次数:5110

  全球首个且唯一获美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于延缓1型糖尿病发病的创新靶向疗法Tzield®(Teplizumab,替利珠单抗(拟))近日获批先行先试,作为临床急需的进口药品,落地海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区(以下简称"乐城先行区")。Teplizumab适用于延缓成人和8岁及以上儿童1型糖尿病患者从2期进展为3期[1]

  1型糖尿病是危害儿童健康的重大儿科内分泌疾病,自幼发病的儿童始终面临健康成长的重大威胁。作为一种CD3靶向的单克隆抗体,Teplizumab从病因上实现对胰岛β细胞的保护,进而延缓1型糖尿病发病近3年[2],填补了1型糖尿病领域疾病修饰疗法的治疗空白。以1型糖尿病患者每天至少接受4次胰岛素注射为例,3年累计高达4380次,Teplizumab延缓发病近3年,可延缓进入长期胰岛素的治疗阶段,让家庭有时间做好充分的生活和知识储备,为饱受困扰的患者和家庭带来更多希望可能。

  博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局局长贾宁表示,"乐城先行区作为中国医疗领域对外开放的窗口,积极推动先行先试等各项政策用好用足,充分释放政策活力,乐城正在成为开放创新的医药产业平台,汇聚国内外优质医疗资源,为医疗质量、服务不断提升提供了强有力的支撑。赛诺菲与乐城在创新药引进、真实世界研究等方面开展了一系列高效合作,此次创新药Teplizumab成功落地乐城,是双方进一步深化合作的体现。希望未来与赛诺菲等先进国际药械企业深入探索多样化合作路径,推动更多医疗医药领域创新成果落地,持续提升患者对创新药的可及性,为人民健康提供前沿领先的医疗方案。"

  赛诺菲大中华区总裁施旺表示,"Teplizumab是赛诺菲在免疫介导领域及糖尿病领域的重要战略创新产品。得益于国家对于创新药的政策支持,我们以全球领先速度实现了在乐城先行区的快速准入。从基数庞大2型糖尿病群体到亟需关注的少数1型糖尿病群体,赛诺菲关注每一个亟待满足的未尽之需,为患者实现从治到防、全年龄、全病种的呵护和关爱。未来,我们将持续在免疫领域发力,把具有突破性的药物和疫苗加速引入中国,重塑疾病防治新生态。"

  低龄化趋势明显,儿童患者平均预期寿命减少

  我国是糖尿病第一大国。不同于大众熟知的2型糖尿病,1型糖尿病是一种慢性自身免疫性疾病,由于产生胰岛素的胰岛β细胞遭受自身免疫系统破坏,导致胰岛素"匮乏",影响人体自身调节血糖水平的能力,发病率为1.01/10万人年[3],相当于每小时约有1位患者确诊。疾病高发于10-14岁,且呈明显低年龄化趋势[4]。有研究显示,1型糖尿病约占儿童期各型糖尿病总数的90%[5]。由于我国人口基数大,儿童青少年1型糖尿病患病人数排名全球第四,15岁以下发病率在过去20年内增长近4倍[3]

  由于儿童和青少年血糖管理难度较大,血糖达标率不到20%[6],这使得1型糖尿病发生并发症的风险会明显增加[4]。与此同时,发病年龄越小,死亡风险越大,预期寿命减少越多[7]。有研究显示,10岁之前诊断的患者预期寿命减少16年,20岁之后诊断发病的患者预期寿命减少10年[8]

  防治关口前移,赢回成长关键期

  1型糖尿病的进展有3个分期,1期、2期尚未出现明显症状,3期阶段,人体大部分胰岛β细胞受免疫破坏,血糖水平升高达到临床糖尿病诊断标准,很多患者会出现"三多一少"的典型症状(喝水多、吃得多、尿频及不明原因的体重减轻)。儿童青少年患者病情尤其隐匿,超过50%以上的患者在确诊时已伴有糖尿病酮症酸中毒(DKA)[9]。此时患者已处于1型糖尿病3期,体内大部分胰岛β细胞已遭受破坏。1型糖尿病的防治关口前移迫在眉睫。

  2024美国糖尿病协会(ADA)指南推荐通过检测胰岛自身抗体进行筛查症状前期1型糖尿病。对于年龄≥8岁的2期1型糖尿病患者,可考虑输注Teplizumab来延缓症状性1型糖尿病(3期)发病[10]

  中华医学会糖尿病学分会1型糖尿病学组组长翁建平教授表示:"近年来,全球1型糖尿病发病率呈上升趋势,在儿童和青少年中尤其显著。目前我国1型糖尿病的临床诊疗水平不断提升,社会政策支持持续完善,已处于国际领先水平,这是同道们多年来持续努力的成果。Teplizumab的出现,是继胰岛素诞生100年以来,1型糖尿病治疗领域的又一重大突破。依托创新疗法,通过高危人群的早筛早诊和干预,可以实现预防或延缓疾病的发生,对促进1型糖尿病防治关口前移具有重要意义。未来,期待社会各界继续携手,推动1型糖尿病管理新生态的建立。"

  国家代谢性疾病临床医学研究中心主任周智广教授表示:"1型糖尿病患者每天至少接受4次胰岛素注射,3年累计高达4380次,加上日常频繁的血糖监测,患者长期承受‘扎针'的痛苦,对儿童和青少年而言,疾病负担更为严重。儿童和青少年的3年,是求学发展、个体身心健康成长的‘关键3年',跨越幼儿入园、中考、高考等重要人生阶段。Teplizumab延缓疾病近3年,为患者赢回‘成长关键期',为家庭带来‘过渡缓冲期',减少治疗痛苦,做好生活及知识的储备,减轻对家庭经济收入的影响,早日‘带糖'回归正常生活轨道,为未来提供更多可能。"

  2022年11月,Teplizumab获美国食品药品监督管理局(FDA)批准,是FDA批准的全球首个且唯一延缓1型糖尿病发病的创新靶向疗法[11]。TN-10研究显示,与安慰剂组相比,持续14天使用Teplizumab治疗,能将1型糖尿病的发病时间平均延缓近3年[2]。2023年10月,三期临床试验研究PROTECT达到主要终点,显示Teplizumab有潜力延缓新诊断的3期1型糖尿病儿童和青少年的疾病进展[12]。2023年底,Teplizumab获《时代》周刊"年度最佳发明"[13]。目前,该药已被纳入我国第四批鼓励研发申报儿童药品清单。

  *Tzield®(Teplizumab)尚未获得国家药品监督管理局的上市批准,目前仅在博鳌乐城国际医疗旅游先行区指定医疗机构获批使用。

  [1]https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2022/761183Orig1s000lbl.pdf

  [2]Herold KC, Bundy BN, Long SA, et al. An Anti-CD3 Antibody, Teplizumab, in Relatives at Risk for Type 1 Diabetes [published correction appears in N Engl J Med. 2020 Feb 6;382(6):586].N Engl J Med. 2019;381(7):603-613. doi:10.1056/NEJMoa1902226

  [3]Weng J, Zhou Z, Guo L, et al. Incidence of type 1 diabetes in China, 2010‑13: population based study[J]. BMJ, 2018, 360:j5295. DOI: 10.1136/bmj.j5295.

  [4]中华医学会糖尿病学分会,中国医师协会内分泌代谢科医师分会,中华医学会内分泌学分会,等. 中国1型糖尿病诊治指南(2021版)[J]. 中华糖尿病杂志,2022,14(11):1143-1250.

  [5]中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组, 中华儿科杂志编辑委员会. 中国儿童1型糖尿病标准化诊断与治疗专家共识(2020版)[J] . 中华儿科杂志, 2020,58(06) : 447-454.

  [6]Petitti DB, Klingensmith GJ, Bell RA, et al. Glycemic control in youth with diabetes: the SEARCH for diabetes in Youth Study.J Pediatr. 2009;155(5):668-72.e723. doi:10.1016/j.jpeds.2009.05.025

  [7]Gregory GA, Robinson TIG, Linklater SE, et al. Global incidence, prevalence, and mortality of type 1 diabetes in 2021 with projection to 2040: a modelling study [published correction appears in Lancet Diabetes Endocrinol. 2022 Oct 7;:].Lancet Diabetes Endocrinol. 2022;10(10):741-760. doi:10.1016/S2213-8587(22)00218-2

  [8]Rawshani A, Sattar N, Franzén S, et al. Excessmortality and cardiovascular disease in young adults with type 1 diabetes inrelation to age at onset: a nationwide, register-based cohortstudy. Lancet. 2018;392(10146):477-486. doi:10.1016/S0140-6736(18)31506-X

  [9]Li GH, Huang K, Dong GP, et al. Clinical Incidence and Characteristics of Newly Diagnosed Type 1 Diabetes in Chinese Children and Adolescents: A Nationwide Registry Study of 34 Medical Centers.Front Pediatr. 2022;10:888370. Published 2022 Jun 15. doi:10.3389/fped.2022.888370

  [10]American Diabetes Association Professional Practice Committee. Summary of revisions:Standards of Care in Diabetes–2024. Diabetes Care 2024;47(Suppl. 1):S5–S

  [11]https://www.fda.gov/media/164864/download

  [12]Ramos EL, Dayan CM, Chatenoud L, et al. Teplizumab and β-Cell Function in Newly Diagnosed Type 1 Diabetes.N Engl J Med. 2023;389(23):2151-2161. doi:10.1056/NEJMoa2308743

  [13]https://time.com/collection/best-inventions-2023/6326916/sanofi-tzield/


责任编辑:赵硕
分享到:
0
【慎重声明】凡本站未注明来源为"环球经济网"的所有作品,均转载、编译或摘编自其它媒体,转载、编译或摘编的目的在于传递更多信息,并不代表本站赞同其观点和对其真实性负责。如因作品内容、版权和其他问题需要同本网联系的,请在30日内进行!